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“如果这项技术得以推广，可以让全球上百万失明者重见光明。”介绍最新成果时，武汉科技大学“80后”教授姚凯如是说。

2019年，他向一批特殊的小鼠眼底注射了一种新型基因药物。这些小鼠刚刚出生14天，看起来和普通小鼠没什么不同，但它们基因中埋藏的定时炸弹即将启动。如果没有任何干预，2天后，它们视网膜上的两种感光细胞就会开始陆续死亡，到40天左右将完全失明。人类一旦遭遇这种由基因突变导致的视网膜色素变性，则往往会在2岁左右发病，最快一年之内失明。

40天过去了，120天过去了，240天过去了……作为对照，没有接受基因药物注射的眼疾小鼠早已失明。而接受了基因治疗的眼疾小鼠则依然视力正常，能够在复杂的迷宫里穿梭自由。此时它们的年龄大约相当于40岁左右的成年人。

近日，这项成果发表在国际知名期刊《实验医学杂志》。

同期杂志上，美国科学院院士、眼部疾病专家Krzysztof Palczewski和加州大学欧文分校的基因编辑专家Samuel W.Du联合发表了署名评论文章。他们写道：“这项基因编辑工具的适用性远远超过了眼睛。可以想象，它可以应用于几乎所有已知的人类遗传疾病。”

著名美籍华裔基因编辑专家刘如谦连续两次转发了这篇论文，称这项研究“有效纠正了视网膜中的Pde6b基因，保护了光感受器，挽救了视觉功能”。

追光者：工作曾入选“2018年世界十大科技进展新闻”

这不是姚凯第一次帮患有遗传性眼病的小鼠找回光明。

2018年，他作为第一作者发表在《自然》上的一项成果，利用首创的干细胞疗法让先天性眼盲的小鼠第一次看到了世界。这项成果在当时引起了广泛的社会反响，还入选了由中国科学院与中国工程院两院院士评选的“2018年世界十大科技进展新闻”。姚凯也因此在媒体报道中被称为“追光者”。

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